天士力(600535)积极布局创新孤儿药 有望分享海内外收益
近期，一家法国新药研发公司Pharnext传来了令人振奋的消息，其针对腓骨肌萎缩症Ⅰ型（CMT1A）的新药PXT3003在关键的Ⅲ期临床试验中取得了阶段性的重要成果。经过美国FDA的盲性变异分析与无效分析两项中间分析，结果显示该临床试验进展顺利，可以在不增加病人样本量的前提下继续按照原计划推进。
自2015年起，PXT3003在全球范围内进行了为期15个月的多中心、随机、双盲、以安慰剂对照的Ⅲ期临床试验。目前，该试验已在欧洲、美国和加拿大的30个地点展开，成功招募了323位轻度至中度的CMT1A患者参与。预计该研究将在2018年底完成。
值得一提的是，PXT3003作为全球首款治疗CMT1A的药物，具有广阔的市场前景。作为一种孤儿药，它已被欧盟EMA和美国FDA授予特殊的地位。腓骨肌萎缩症是一种周围神经退行性遗传性病变，患者需承受四肢无力的痛苦，许多患者甚至需要依赖轮椅生活。当前，市场上尚无针对这一病症的有效治疗药物。
Pharnext研发的PXT3003一旦成功，将成为首个治疗CMT1A的药物。据相关研究表明，该款药物有望最早于2019年在美国上市销售，预计全球销售峰值将达到约15-20亿美元。在中国，估计有5万名CMT1A患者，假设用药转化率为10%，每年将有约1万人使用PXT3003进行治疗，未来市场规模将远超5亿元。
值得一提的是，国内企业天士力也积极参与了Pharnext公司的投资，并与其展开合作。天士力通过其香港子公司向Pharnext注资2000万欧元，获得了该公司12.59%的股权。天士力还与Pharnext及其创始人共同在天津设立了合营公司，负责在大中华区域内推广PXT3003的临床实验、产品上市、制造及销售。当时，PXT3003的Ⅱ期试验已显示其良好的安全性和对CMT1A儿童患者的明显治疗效果。
随着PXT3003的Ⅲ期试验取得积极进展，天士力在孤儿药领域的布局已初见成果。该药的顺利推进不仅意味着公司有望分享海内外收益，更标志着公司在罕见病治疗药物领域的深入布局和国际化战略的进一步实施。
对于未来，我们持乐观态度。预计随着公司渠道调整的完成，部分品种将恢复增长。创新研发管线的规模已现，中药、化学药、生物药协同发展，受益于国内创新政策环境的逐步改善，有望�***傩乱┑纳鲜兴俣取Ｗ酆峡悸歉飨钜蛩兀颐窃て诠驹�2017-2019年的营业收入和净利润将保持稳健增长，维持买入的评级。
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