开拓药业-B(09939)用于治疗晚期HCC的GT90001 II期临床试验的新药

开拓药业公布新药研究重大进展：GT90001与Nivolumab联合疗法针对晚期肝细胞癌获美国FDA批准开展跨区域II期临床试验

开拓药业-B(09939)近日发布公告，其研发的新药GT90001，一种全人源化IgG2中和单克隆抗体，针对晚期肝细胞癌（HCC）的GT90001及Nivolumab联合疗法，其用于二线治疗的跨区域II期临床试验新药研究（IND）申请已得到美国食品药品监督管理局（美国FDA）的批准。此次批准日期为2021年2月11日。

公告详细阐述了GT90001的独特性质。该药物能抑制ALK-1/TGF-β信号转导和肿瘤血管生成，属于公司在2018年2月从辉瑞公司获得的全球独家授权的潜在同类首创抗体。此次II期临床试验是一项双剂量组平行、随机、开放的研究，旨在评估在经历一线治疗后恶化或不耐受的晚期HCC患者中，Nivolumab联合GT90001的效用及安全性。

此次II期临床试验将涵盖两个剂量组，针对晚期肝细胞癌患者。其中，II期临床试验A剂量组将关注那些接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）如索拉非尼或仑伐替尼作为一线全身治疗的患者。而II期临床试验B剂量组（B剂量组）则将关注接受免疫检查点抑制剂（ICI）作为一线治疗的患者，如阿特珠单抗联合贝伐珠单抗的疗法。值得一提的是，阿特珠单抗联合贝伐珠单抗的疗法在2020年5月获得美国FDA批准后，已成为美国治疗晚期肝细胞癌的一线疗法，并逐渐在全球得到广泛应用。

对于晚期肝细胞癌的二线疗法仍存在许多未知挑战。经过与美国FDA的沟通，开拓药业获得了采用双剂量组平行方法的批准，以晚期肝细胞癌的二线治疗策略。如果公司在B剂量组收集到理想的数据，可能会加速新药的批准，或进一步扩大受试者范围进行III期临床试验。

据悉，这项II期临床试验预计将涉及约350名患者。试验的主要终点将由独立评审委员会根据实体瘤疗效评估标准（RECIST）v1.1来评估的客观缓解率（ORR）。

这一重大进展标志着开拓药业在针对晚期肝细胞癌的治疗上取得了重要突破，期待其未来能为全球患者带来生的希望和更好的治疗选择。