基石药业-B(02616.HK)获准开展针对晚期胃肠道间质瘤的 Avapritin

近日，互联网上的好消息传来，基石药业-B（股票代码：02616.HK）宣布其合作伙伴Blueprint Medicines Corporation开发的候选药物Avapritinib获得了中国国家药品监督管理局的批准。这一重大进展标志着在中国，针对不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（简称GIST）患者的治疗开启了新的篇章。

作为在中国的一项单独桥接注册性研究，Avapritinib即将开展I/II期临床研究。该研究分为两个阶段：首先是I期剂量递增阶段，接着是II期剂量扩展试验。其主要目的是全面评估Avapritinib在中国患者中的安全性、药代动力学以及疗效。这一研究将为后续药物的开发与应用提供宝贵的临床数据。

GIST是一种罕见的胃肠道恶性疾病，通常在胃壁或小肠中出现，在所有胃肠道恶性疾病中的占比约为0.1%至3.0%。大多数GIST病例出现在50至80岁之间的人群中。据了解，这种病症与KIT或PDGFRΑ酪氨酸激酶的过度激活突变有关，这种突变打破了细胞生长的平衡，导致细胞无序增殖。

回溯到2018年6月，基石药业通过与Blueprint Medicines签订许可合作协议，获得了包括Avapritinib在内的三种候选药物在大陆、香港、澳门和台湾的独家开发和商业化授权。这一合作展示了中国在药物研发领域的积极进展和雄心壮志。Blueprint Medicines则保留在世界其他地区开发及商业化Avapritinib的权利。此次药物的获批，无疑为中国的GIST患者带来了新的治疗选择和希望。