港股通百济神州(06160)：百悦泽用于治疗华氏巨球蛋白血症的新适

凤凰网港股报道，关于中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已经受理了一项重要申请。该申请是关于BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）的新适应症上市申请（sNDA），旨在治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的成人患者。

这一申请的依据是ASPEN试验数据。这是一项随机、开放标签、多中心的3期临床试验（NCT03053），旨在比较百悦泽与伊布替尼在治疗复发/难治性（R/R）或初治（TN）WM患者方面的效果。

经过独立审查委员会（IRC）的评估，依据第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会（IWWM-6）修订版的缓解标准（Treon 2015），百悦泽治疗组在总体意向性治疗（ITT）人群中的完全缓解（CR）和非常好的部分缓解（VGPR）的综合缓解率表现出一定的优势。尽管数据差异未达到统计学显著性（p=0.09），但百悦泽展现出了更高的VGPR率，并且缓解品质呈现出改善趋势。

更重要的是，在ASPEN试验中，百悦泽的安全性数据相较于伊布替尼更具优势。特定不良***的发生率较低，包括房颤/房扑（2% vs. 15%）和大出血（6% vs. 9%）。在参与试验的101例WM患者中，仅有4%的患者因不良***而终止百悦泽治疗，而14%的患者因不良***降低了用药剂量。

这一系列的积极数据为百悦泽用于治疗WM成人患者提供了新的可能性。NMPA CDE的受理标志着中国药品监管部门对百悦泽疗效和安全性数据的认可，同时也为华氏巨球蛋白血症的成人患者带来了新的治疗希望。

我们期待这一新适应症上市后，能够为更多WM患者带来福音，让他们能够拥有更好的生活质量和更长的生存期。